南方网讯（记者/张俊伟 通讯员/王红）血小板具有机体止血凝血作用，是人体必不可少的止血“工兵”。然而，目前每10万人中，就有3-5人，因为自身免疫问题，导致血小板减少，每天生活在莫名出血、甚至危及生命的恐惧和忧虑中。
在医学中，这种病叫原发免疫性血小板减少症（简称ITP）。临床中，ITP是最为常见的出血性疾病，约占出血性疾病总数的1/3。在成年人群中，ITP发病率为3-5人/10万，60岁以上老年人是高发群体，育龄期女性发病率也高于同龄男性。在儿童群体中，ITP亦是最常见的出血性疾病，年发病率约为4-5/10万。南方医科大学南方医院血液科副主任孙竞教授表示，在人一生当中，免疫容易出现紊乱的阶段，就容易产生这个病。第一类是儿童。儿童生长发育中，免疫快速变化的时候；第二类是妇女。育龄期的妇女，特别是怀孕阶段，免疫力发生重大变化；第三类是老年人。器官逐步衰退，免疫也随之出现变化，所以这三类的人是属于高峰。“这个病最大的问题是‘出血’，患者都要面对出血的风险，不知道哪天身体什么位置就出血了，最常见的就是皮下、牙龈、鼻子等出血，但是万一不小心碰撞了，有可能会引发包括内脏、颅内出血等，直接危及生命。”
因为ITP患者有潜在出血风险，因此生活、工作甚至出个门都有很多避忌，而且伴随的还有身体无力、疲乏的症状，干什么事都是有心无力的状态，“我们有过统计，血小板减少患者的生活质量（QOL），低于高血压的病人，甚至低于癌症的病人。”孙竞教授说：“但遗憾的是，这种病却并不被公众所熟知，而往往被忽略，从而导致患者病情延误，以及过度治疗反而造成药物副作用增加，生活质量下降。”
在正常情况下，人体内的血小板数量为100~300x109/L。但是在ITP患者体内，血小板的数量远远不足100x109/L。而一旦患者的血小板数量低于30x109/L，则出血的风险就会明显增加。出血部位可遍及人体全身，包括鼻腔出血、口腔出血、皮肤或粘膜出血，严重时可引发胃肠道出血、颅内出血等症状，严重的则会死亡。因此，ITP也是一种“致死性”疾病。
南方医科大学南方医院血液科副研究员叶洁瑜博士表示，ITP患者如果完全不治疗，有小于10%的病人是可以自愈的，但是绝大部分病人还是会转化成慢性的ITP。慢性ITP病程很长，可以理解为慢性病。各种诱因诱发的免疫反应可能都会导致血小板减少，进入到一个血小板越来越少的病程。“与传统意义上的肿瘤周期不一样。诊断三个月之内叫做新诊断的ITP，三个月到一年之内叫持续性的ITP，大于一年的病程叫做慢性的ITP”。
据悉，ITP与其他血液疾病相比，属于良性疾病，早期的治疗难度不大，是可以恢复到适当的血小板数值范围的。孙竞教授说：“临床上，很多患者在早期发现症状及时到医院检查，都能得到有效治疗，基本恢复到血小板适当水平。”孙教授同时呼吁公众和患者，关注和重视ITP，争取早发现早诊治，别因一时的忽略，导致脑出血、内脏出血，后果将不堪设想，同时也要注意规范治疗，避免过度治疗造成药物副作用增加。
针对ITP治疗，目前临床医生多通过糖皮质激素、静脉注射大剂量丙种球蛋白等一线治疗方案来提高患者血小板计数到安全的水平，并尽可能避免出血事件的发生。广州医科大学第二附属医院血液内科冯莹教授就指出，一般情况下，患者血小板数量如果在30 x109/L以上，一般日常生活还能满足，但是如果要求提高运动量，或者满足更高的生活需求，那可能要更高的水平，比如50 x109/L甚至80 x109/L以上的水平才足够。如果低于10 x109/L肯定是很危险的，没有任何诱因都可以自己出血，这种情况需要紧急治疗，尽快提升血小板水平，避免出血风险或治疗已发生的出血情况。
目前国内有用于治疗ITP的药物已经获批上市。以口服TPO受体激动剂艾曲泊帕为例，它通过与TPO受体结合，然后激活TPO受体，促进巨核细胞产生血小板，从而治疗疾病。令人感到欣慰的是，随着2019年国家医保目录的公布，用于ITP治疗的创新药艾曲泊帕已纳入国家医保目录。
孙竞教授、冯莹教授一致认为，新医保政策在切实减轻患者治疗的经济负担的同时，进一步提升ITP创新药的可负担性和可及性，极大满足了患者长期规范治疗的需求，让更多中国ITP患者从中更早受益，从而改善生活质量，回归正常生活！
