核酸药物被认为是对抗肿瘤、老年痴呆、糖尿病、帕金森等顽疾的新“武器”，是当今世界新药研发的前沿热点。近日，全新的核酸药物Blockmir研发平台落户广州开发区。

　　核酸药物又称核苷酸类药物，主要是各种具有不同功能的RNA类似物。传统的药物靶点是一种蛋白质，目前能够通过药物进行干预的靶点，只占人体内蛋白的很小一部分，大约有80%~90%的蛋白是传统的药物研发手段无法进行有效干预的。这意味着作用于蛋白质的传统药物研发空间所剩不多。

　　中山大学中山医学院国家“重大新药创制”临床前药效学评价技术平台负责人、中山大学科学研究院副院长陶亮教授介绍，70%~80%的人类基因组会转录成RNA，但只有2%的基因组会最终转录成蛋白质。因此，如今药物研发的思路是从RNA入手，这相当于是枪手在射击时，面对的是比以往大数十倍的靶子，命中率和准确度都会大大提高，这为药物研发提供了更广阔的空间。

　　此外，核酸药物在击中靶点时，能精准地针对病变基因，不容易误伤到正常细胞。这意味着，药物的副作用将比现在的化学合成药物大大降低。

　　据丹麦皇家科学院院士、南丹麦大学核酸研究中心主任耶斯佩尔·文格尔（Jesper Wengel）介绍，目前，核酸作为药物在临床已应用于中枢神经、泌尿、代谢和心血管等许多方面。在美国，核酸药物市场近年来在抗病毒、抗肿瘤、抗代谢紊乱方面显示了不可替代的作用。

　　耶斯佩尔·文格尔指出，作为核酸药物的一种，Blockmir的特别之处在于，别的核酸药物进入人体后可能会影响到许多个传递遗传信息的信使RNA，造成较大副作用，而Blockmir药物很“专一”，一个Blockmir药物只上调一个信使RNA，因此特异性高，副作用低。

　　陶亮表示，核酸类药物的研发风险相对较低，但生产工艺的技术要求较高。“过去进行化学药物研发，往往得从十万个靶点中选择1~2个进入临床试验，即使进入临床试验，还有70%~80% 的可能被淘汰。”他指出，核酸药物目的性非常强，只要前期试验有效，成功的可能性相当大，因而研发周期也比普通化学药要短。

　　陶亮介绍，广州建立起核酸药物研发平台后，工作已在有序进行。目前已准备进入细胞测试阶段，明年第一批针对糖尿病等3至5种不同疾病的药物开展研究，新药预计2025年上市。