多发性骨髓瘤正是老年人高发的恶性肿瘤,在刚刚过去的骨髓瘤关爱月中,骨髓瘤后线治疗受到大众关注。由于多发性骨髓瘤复发不断,医患呼吁提升后线治疗新药可及性。
复发是常态,后线治疗耐受性备受关注
多发性骨髓瘤是血液系统的第二大常见恶性肿瘤,高发于老年人群。伴随中国社会老龄化的加深,2006-2016十年癌症数据统计显示,中国多发性骨髓瘤的发病率逐年升高;患者的发病率和死亡率随着年龄增长而逐步上升,且以大于60岁年龄组为甚。此外,由于MM不可治愈易复发,老年患者更难承受。
骨髓瘤之家创始人顾洪飞指出,与其他疾病相比,骨髓瘤患病群体发病的大多是老年人。他们与外界沟通少,又不愿意过多打扰子女,因此他们的现实需求常常会被忽视。通常,参与骨髓瘤之家日常沟通的更多还是患者子女。虽然子女想要尽力去帮助父母,然而他们自己内心也充满痛苦。父母常因为后续复发而困扰,他们有时不得不放下工作,陪护在侧,这都会给家庭带来很大经济和精神压力。
初次治疗后,如果疾病复发难治,后续治疗方案的选择需更慎重。老人年纪大,治疗耐受性较差,且很可能伴有并发症,因而子女对于能够显著改善患者生存现状的后线治疗新药尤为关注。
随着新药开发与可及的提速、诊疗的规范,初治多发性骨髓瘤(MM)患者的总生存较以往有所改善,然而,难以治愈、复发率高、复发后生存质量较差等问题,仍亟待解决。复发后,后线治疗应答率下降的患者和家属们,仍然在急切盼求新的治疗选择。
“近年来,国家政策在鼓励创新药物先行先试,相信在这些政策中,也有新药能为患者和家属带来切实获益。我们也呼吁有更多国内创新公司加快研发,并且期待国外优质企业将更多新型药物尽快引入中国,给病人带来更多选择。”顾洪飞表示。
呼吁提高创新药物可及性,助力患者之需
“现今中国的老龄化越来越严重,老龄化严重后老年人的比例越高,可以预见骨髓瘤患者以后所占的比重也会越来越大。” 南方医科大学南方医院血液科副主任,淋巴瘤和浆细胞疾病亚专科主任魏永强教授表示。数据显示,多发性骨髓瘤在我国的发病年龄在59岁左右,发病趋势随着年龄增加而增高。
“尽管我们现在有这么多的治疗手段,但未被满足的需求实际上还是有的。”魏永强补充,新药增加后,骨髓瘤的疗效大幅提升,但与欧美发达国家仍有差距。
据2018年《柳叶刀》的调查数据显示,我国骨髓瘤患者的五年生存率约为24.8%,日本为33.3%,而美国则是46.7%。
“欧美一些发达国家,标危患者中位生存期可达到七到十年,有的高危也超过五年时间,无进展生存期也更长,这主要得益于他们药物研发快,应用广泛,药物的可及性更好一些。”魏永强表示,就目前而言,骨髓瘤的药物选择仍然有限,可供医生判断病人个体化治疗的靶点也有限,治疗时的联合药物,一旦有一代药物出现副作用或疗效不好,就需要考虑放弃这一代或更老的药物。
在期待博鳌的先行先试政策以及粤港澳大湾区的“港澳药械通”能尽快实现新药可及之余,专家也期待可以有更多绿色通道,在一些新药还没在国内上市之前,也能够让患者有机会以合法、畅通的方式尽快拿到创新药物。
同时,专家提醒,多发性骨髓瘤是一种浆细胞肿瘤,其发展具有几个阶段的过程。中老年人应重视每年定期体检,尽量通过一些早期症状早诊早治:
第一阶段为意义未明的单克隆免疫球蛋白血症,肝功能检查中发现球蛋白偏高,以及出现蛋白尿导致尿泡沫增多的情况,都需提起警惕。
第二阶段是无症状骨髓瘤,这时候患者的异常免疫球蛋白进一步升高,肝功能检查中可发现球蛋白偏高或者偏低的情况,但患者仍然没有症状。
第三阶段即多发性骨髓瘤,如无缘无故骨头痛、胸腰椎疼痛、肾损害、贫血、血钙高、容易感染等情况,都有可能是多发性骨髓瘤在发出警报。
“一定要早发现、早诊断、早治疗,而且给予规范的治疗,这样才能最根本地改善患者生存情况以及生活质量。”