4月17日是世界血友病日。今年血友病的主题是“人人享有——团结合作、政策支持、共同发展”。血友病是一种先天遗传性出血性疾病，血友病病人又被称为“玻璃人”，他们的身体就如同玻璃一般，轻轻磕碰就可能血流不止。

　　广东血友病诊疗服务达到全国前列

　　据统计，目前中国估算有13.6万名血友病病人，其中A型血友病最多，共有近11万人。2018年5月，血友病被正式收录到《第一批罕见病目录》之中，成为121种罕见病之一。

　　“广东省血友病病人登记数是目前全国在省一级当中登记率最高之一，达到60%以上，尤其是广州和深圳是几乎是100%血友病病人登记。”南方医科大学南方医院血液科教授孙竞日前在接受记者采访时介绍，在广东省卫健委的政策支持下，南方医院建立了一个完整的多学科血友病诊疗平台（广东省血友病诊疗管理中心），诊疗医生不仅包括血液科、儿科血液的医生，还包括康复理疗、骨科、口腔、妇产科，甚至还涉及影像B超等多学科，来处理血友病病人的出血、关节以及康复问题等。“经过这些年的努力，广东省血友病诊治和医疗服务建设方面是目前全国最多的，从省一级、市一级、区县都有血友病医院参与。”

　　血友病治疗不断提升可及性

　　据悉，血友病是一组凝血因子缺乏导致的遗传性出血性疾病，常表现为自发性出血或轻度外伤后出血不止。一个小小伤口损伤都会对血友病病人造成很大的伤害。血友病病人常常表现为关节肿痛，容易被误诊。特别是男性儿童反复出现不明原因的皮肤瘀斑、关节肿痛及活动障碍，尤其是活动后出现出血症状，就要高度重视，及时就医，避免漏诊和误诊导致延误治疗，造成关节破坏，容易骨折等后果。

　　孙竞教授介绍，血友病病人以中、重型为主，占比达到2/3。还有一些轻型的成年病人，平时没有什么表现，当外伤或者做手术、拔牙等情况下，才意外发现。在治疗上，血友病重型的病人需要进行预防治疗，规律打因子药物，预防出血，同时教育病人有意识进行自我防护，比如改变生活方式、锻炼肌肉等，其次还要进行综合关怀，通过一套关怀措施，让病人能够坚持治疗，快乐生活。“病人治疗需要一个星期打三次静脉注射，这个困难蛮大的，而且我们需要做很多的患病教育，我们付出最大的除了治疗，就是教育工作。“孙教授很自豪的说：”2021年底，广东省血友病管理中心与广东药学会、卫健委合作建立了全国首个短缺药罕见病的官方信息平台，通过这个平台，血友病病人可以查到在哪些医疗单位有药可以用。”为方便病人治疗，广东省血友病管理中心还推动医院，为血友病门特作出创新之举：门诊拿药，病人回到当地医院再进行静脉输注，颠覆了过去的常规诊疗方式。“这一举措从广州开始，现已全省推广。”同时孙教授也指出，目前血友病治疗个体化需求与医院品规限制存在矛盾，导致供应不全或数量不够，希望能在政策上更细化改善，例如不限制血友病药物品规数量和设立“双通道”。

　　集采+慈善救助，帮助病人治疗迈向“零负担”

　　以往，血友病病人用药负担比较沉重，按照规范性规律性的治疗标准，药物输注每星期需二到三次，以成年人60公斤为例，大概一次需要1500个单位，一个单位4元，平均要6000多元一次。儿童按体重计约2000~3000元。

　　日前，包括广东在内的11省（自治区）联盟集采第一批294个药品的中选结果完成公示，即将正式公布。其中就有包括血友病亟需的凝血因子用药。孙教授认为，这是今年最大的改变：“广东省在国内首次把凝血因子放进集采，集采后价格降价20%到50%，使广东省的病人更好的受惠，等集采真正落地，病人用药的可及性更高，可以使用更高的药品浓度，病人的出血就会更少，从而实现残疾率的进一步下降。”

　　此外，广州市慈善会从2016年起和血友病合作医院创新地开展了一站式结算，让血友病病人能享受到随来、随看、随走、随结的一站式服务。2017年在原来的血友病援助基础上，又开展了血友病关爱计划项目，“这个血友病关爱计划对血友病病人进行一些骨科手术、康复治疗、孕前基因筛查、药代动力学进行援助，截止到今年3月份，广州市慈善会血友病专项救助一共资助了27000多人次的病人，救助金额达到7629.29万元。” 广州市慈善会救助服务部的部长李贞介绍说，广州市的医疗救助的政策，再加上慈善机构的血友病专项救助，已经基本很好地解决了他们在医疗方面用药的问题，很多人基本实现了用药的零支付。“我觉得现在我们需要看到的是血友病病人除了医疗以外的问题，例如正常生活就业之类的，今年世界血友病的主题是“人人享有”，通过团结合作、政策支持，促进共同发展，关注血友病，关注血友病病人，广州一直在行动，我们广州市慈善会呼吁社会各界的爱心人士能够一如既往地关心关爱血友病病人，提供平等的机会，让血友病病人能有更多的尝试为社会的发展贡献自己的力量。“